जीन थेरेपी

संदर्भ

हाल के समय में निरंतर विकसित हो रहे चिकित्सा और स्वास्थ्य सेवा क्षेत्रों में, जीन थेरेपी एक क्रांतिकारी तकनीक बनकर उभरी है। यह सिस्टिक फाइब्रोसिस जैसे वंशानुगत विकारों से लेकर कैंसर जैसी अधिग्रहित  बीमारियों तक अनेक स्थितियों के इलाज में आशाजनक विकल्प है।

जीन थेरेपी के विभिन्न चरण

• जीन थेरेपी के अंतर्गत दोषपूर्ण जीन में बदलाव करके उसे ठीक किया जा सकता है जिससे अंततः आनुवंशिक और अधिग्रहित बीमारियों के मूल कारणों का समाधान हो सकता है। जीन थेरेपी की अवधारणाओं और आवश्यकताओं का सारांश निम्नलिखित है : 
• रोग के आनुवंशिक आधार को समझना : जीन थेरेपी लक्षित बीमारी के आनुवंशिक आधार की व्यापक समझ के साथ शुरू होती है। इसमें स्थिति से जुड़े विशिष्ट जीन की पहचान करना शामिल है। 
• वेक्टर प्रणाली : शोधकर्ता रोगियों की कोशिकाओं में चिकित्सीय जीन पहुंचाने के लिए वेक्टर प्रणालियों का उपयोग करते हैं।
  • वेक्टर आमतौर पर संशोधित वायरस या सिंथेटिक नैनोकण होते हैं जो चिकित्सीय जीन को लक्ष्य कोशिकाओं में ले जा सकते हैं।
• उपचारात्मक जीन : दोषपूर्ण जीन के स्थान पर उपचारात्मक जीन या चिकित्सीय जीन (therapeutic genes) को रोगी की कोशिकाओं में पहुँचाया जाता है।
• उपचारात्मक जीन के अंतर्वेधन की विधियाँ : जीन थेरेपी वेक्टर प्रणालियों को विभिन्न अंतर्वेधन विधियों, जैसे अंतःशिरा इंजेक्शन, इंट्रामस्क्युलर इंजेक्शन या लक्ष्य ऊतक या अंग में सीधे इंजेक्शन का उपयोग करके रोगी को दिया जाता है।
• लक्ष्य कोशिका चयन : इसके अंतर्गत यह सुनिश्चित जाता है कि अंतर्वेधित उपचारात्मक जीन सही कोशिकाओं तक पहुँचें।

जीन थेरेपी के दृष्टिकोण (Approaches to Gene Therapy)

• जीन संवर्धन थेरेपी (Gene Augmentation therapy) : इसमें नष्ट या उत्परिवर्तित जीन की जगह काम करने के लिए एक कार्यात्मक जीन को शरीर में प्रवेश कराया जाता है।
  • यह तकनीक विशेष रूप से एकल-जीन उत्परिवर्तन वाले आनुवंशिक विकारों के लिए उपयोगी है; जैसे- सिस्टिक फाइब्रोसिस और हीमोफीलिया।
• जीन दमन चिकित्सा (Gene suppression therapy) : यह एक ऐसी तकनीक है जिससे दोषपूर्ण जीन को ठीक किया जाता है या उसे स्वस्थ जीन से बदला जाता है।
• जीन एडिटिंग (Gene Editing) : इसके अंतर्गत किसी रोगी के डीएनए को बदल सकते हैं। इसमें डीएनए को हटाना, जोड़ना, बदलना, या प्रतिस्थापित करना शामिल है। विशेष रूप से, CRISPR-Cas9 और बेस एडिटिंग तकनीकें रोगी के DNA में सटीक संशोधन की अनुमति देती हैं।
  • यह संभावित रूप से सिकल सेल रोग, बीटा थैलेसीमिया आदि जैसे विभिन्न आनुवंशिक विकारों का इलाज कर सकता है।
• एक्स विवो और इन विवो थेरेपी (Ex-Vivo and In-Vivo therapy) : एक्स विवो थेरेपी में रुग्ण कोशिकाओं को रोगी के शरीर से बहार निकल कर उनका उपचार किया जाता है और उन्हें पुनः शरीर में प्रवेश कराया जाता है। 
  • इसके विपरीत, इन विवो थेरेपी सीधे रोगी के शरीर के भीतर कोशिकाओं को लक्षित करती है। 
• दैहिक जीन थेरेपी : दैहिक जीन थेरेपी या सोमेटिक जीन थेरेपी का उपयोग वर्तमान में आनुवंशिक विकारों, कैंसर और संक्रामक रोगों सहित विभिन्न रोगों के लिए नैदानिक ​​परीक्षणों में किया जा रहा है।
  • यह थेरेपी भावी पीढ़ी तक नहीं पहुंचती, क्योंकि यह शुक्राणु या अंडाणु कोशिकाओं की आनुवंशिक सामग्री में कोई परिवर्तन नहीं करती।
• जर्मप्लाज्म जीन थेरेपी : यह संभावित रूप से भावी पीढ़ियों की आनुवंशिक सामग्री को बदल सकती है, इसलिए यह सोमैटिक जीन थेरेपी की तुलना में अधिक विवादास्पद है।
  • जर्मप्लाज्म जीन थेरेपी से जुड़ी कई नैतिक चिंताएँ भी हैं। इसके  दुरुपयोग की संभावना है। उदाहरण के लिए, जर्मप्लाज्म जीन थेरेपी का उपयोग कुछ वांछित लक्षणों वाले ‘डिज़ाइनर बेबी’ को बनाने के लिए किया जा सकता है।

जीन थेरेपी बनाम सेल थेरेपी

• जीन थेरेपी में आनुवंशिक सामग्री को, आमतौर पर वाहक या वेक्टर में, कोशिकाओं में स्थानांतरित करना शामिल है। जीन थेरेपी के उदाहरण, कैंसर के लिए CAR T-सेल थेरेपी, हीमोफीलिया के लिए जीन थेरेपी।
• सेल थेरेपी में शरीर में चिकित्सीय गुणों वाली कोशिकाओं को स्थानांतरित करना शामिल है। इन कोशिकाओं को रोगी (ऑटोलॉगस कोशिकाओं) या दाता (एलोजेनिक कोशिकाओं) से प्राप्त किया जा सकता है। सेल थेरेपी का उपयोग क्षतिग्रस्त कोशिकाओं को बदलने, प्रतिरक्षा प्रणाली को बढ़ावा देने या विशिष्ट ऊतकों तक दवाएँ पहुँचाने के लिए किया जा सकता है। 
  • उदाहरण हैं हृदय रोग के लिए स्टेम सेल थेरेपी, क्लिनिकल लिम्ब इस्केमिया (सीएलआई) आदि।

जीन थेरेपी के लाभ 

• आनुवंशिक विकारों का उपचार : जीन थेरेपी दोषपूर्ण जीन को ठीक करके या बदलकर आनुवंशिक विकारों के मूल कारण को संबोधित करने के लिए एक परिवर्तनकारी दृष्टिकोण प्रस्तुत करती है।
• लक्षित उपचार : जीन थेरेपी केवल बीमारी से प्रभावित कोशिकाओं या ऊतकों को लक्षित करती है। यह सटीकता विभिन्न रक्त कैंसर के उपचार में महत्वपूर्ण भूमिका निभा सकती है। 
• संभावित इलाज : कुछ मामलों में, जीन थेरेपी लक्षण प्रबंधन से परे इलाज की क्षमता रखती है इस अभिनव दृष्टिकोण का उद्देश्य लेबर कॉन्जेनिटल अमोरोसिस (LCA) का स्थायी रूप से इलाज करना है, जो रोगी की दृष्टि में एक परिवर्तनकारी इलाज और पर्याप्त सुधार प्रदान करता है।
• दवा की आवश्यकता को काम करना : प्रभावी जीन थेरेपी आजीवन दवा की आवश्यकता को काफी हद तक कम या समाप्त कर सकती है, जिससे रोगियों के जीवन की गुणवत्ता में वृद्धि होती है।
  • उदाहरण के लिए, हीमोफीलिया के रोगी नियमित रूप से क्लॉटिंग फैक्टर कंसंट्रेट के इन्फ्यूजन पर निर्भर रहते हैं।
  • जीन थेरेपी बार-बार फैक्टर रिप्लेसमेंट थेरेपी की आवश्यकता को कम करके या समाप्त करके अधिक सुविधाजनक और संभावित रूप से कम बोझिल उपचार दृष्टिकोण प्रस्तुत करती है।

चुनौतियाँ 

• सुरक्षा संबंधी चिंताएँ : प्रमुख चिंताओं में से एक अप्रत्याशित दुष्प्रभावों और दीर्घकालिक असुरक्षा की आशंका है। रोगी की कोशिकाओं में आनुवंशिक सामग्री का प्रवेश प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया, विषाक्त प्रतिक्रिया या कुछ मामलों में कैंसर का कारण बन सकता है।
• उच्च लागत : जीन थेरेपी के विकास, उत्पादन और प्रशासन में शामिल जटिलताओं को देखते हुए, यह निषेधात्मक लागत के साथ आती है। 
  • उन्नत तकनीकों और पर्याप्त अग्रिम निवेश की आवश्यकता आर्थिक चुनौती को और बढ़ाती है।
• नैतिक और विनियामक चुनौतियाँ : जर्मलाइन कोशिकाओं में जीन संपादन पर विचार करते समय नैतिक दुविधाएँ उत्पन्न होती हैं। दैहिक जीन थेरेपी में भी कई जटिल विनियामक मुद्दे भी हैं। 
• सीमित दीर्घकालिक डाटा : जीन थेरेपी एक अपेक्षाकृत नया क्षेत्र है। कुछ उपचारों की सुरक्षा और प्रभावकारिता की सटीकता को परखने के लिए दीर्घकालिक डाटा की आवश्यकता होती है। 
  • पर्याप्त डाटा के अभाव इसके दीर्घकालिक परिणामों और संभावित जोखिमों का सटीक रूप से अनुमान लगाना चुनौतीपूर्ण हो जाता है।
• प्रतिरक्षात्मक प्रतिक्रिया : प्रतिरक्षा प्रणाली अंतर्वेधित आनुवंशिक सामग्री या जीन डिलीवरी के लिए उपयोग किए जाने वाले वेक्टर के खिलाफ प्रतिक्रिया कर सकती है, जिससे थेरेपी की प्रभावशीलता कम हो जाती है।

निष्कर्ष 

जीन थेरेपी कई तरह की बीमारियों के इलाज के लिए बहुत आशाजनक है, लेकिन इसमें चुनौतियां और जोखिम भी हैं। चिकित्सा के इस अभिनव दृष्टिकोण के लाभों को अधिकतम करने और कमियों को कम करने के लिए चल रहे शोध और सावधानीपूर्वक विनियमन आवश्यक हैं।